重癥肌無力是能治、但難治的疾病。記者3日獲悉，全球首款FcRn拮抗劑衛(wèi)偉迦TM(艾加莫德)已經(jīng)獲得國家藥監(jiān)局正式批準上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合，用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者。

這意味著這款同類首創(chuàng)的FcRn拮抗劑創(chuàng)新藥正式進入國內(nèi)，成為三十年來中國重癥肌無力治療的新突破，有望改寫國內(nèi)治療格局。艾加莫德由此成為國內(nèi)首款且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑，將給廣大國內(nèi)重癥肌無力患者帶來了福音。

據(jù)了解，作為全球首款FcRn拮抗劑，艾加莫德已在美國、歐盟、日本等國家和地區(qū)上市，是國內(nèi)及全球首個獲批的靶向減少致病性免疫球蛋白(IgG)這一gMG潛在驅(qū)動因素的療法，為進一步攻克全身型重癥肌無力提供了全新的治療手段。

(資料圖)

在中國，2018年全身型重癥肌無力已被納入國家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。作為一種罕見的慢性自身免疫性疾病，全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質(zhì)量，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。大多數(shù)gMG患者有IgG自身抗體，其中約有75-80%乙酰膽堿受體(AchR)抗體陽性。

復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、華山罕見病中心工作小組主任趙重波教授表示：“ 盡管中國目前有可用的治療手段，但仍然存在巨大的未被滿足的需求，極大影響患者的生活質(zhì)量，臨床上亟需安全有效的創(chuàng)新治療選擇。”艾加莫德在國內(nèi)的獲批是基于已發(fā)表在國際權(quán)威學術(shù)期刊《柳葉刀·神經(jīng)病學》的全球3期多中心臨床研究ADAPT的結(jié)果。研究證實 ，第一個治療周期內(nèi)，68%(n=44/65) AChR抗體陽性gMG患者在接受艾加莫德治療后其重癥肌無力日常活動評分(MG-ADL)有應答，而安慰劑組應答者僅為30% (n=19/64) (p<)。應答者定義為在第一個治療周期內(nèi)MG-ADL評分連續(xù)4周或以上至少改善2分。此外，艾加莫德治療后患者的定量重癥肌無力評分(QMG)的應答率也顯著高于安慰劑(63%對比14%； p<)。應答者定義為第一個治療周期內(nèi)QMG評分連續(xù)4周或以上至少改善3分。在ADAPT臨床研究中，艾加莫德顯示出良好的安全性。

據(jù)了解，長期以來，gMG的治療以經(jīng)驗、專家觀點和低級別循證醫(yī)學證據(jù)為主，以傳統(tǒng)藥物為主，包括溴吡斯的明、糖皮質(zhì)激素和其他免疫抑制劑等，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力癥狀，但傳統(tǒng)藥物在疾病控制、治療毒性等方面均存在不足，遠遠不能滿足患者需要恢復正常生活和工作的需要，患者對于更好的臨床結(jié)局和治療方式有迫切需求。因此，臨床亟需通過高級別臨床研究證明有效且耐受性良好的靶向治療藥物。

趙重波教授指出：“對于MG患者群體來說，作為首個有高級別循證醫(yī)學證據(jù)支持并獲得陽性結(jié)果的FcRn拮抗劑，衛(wèi)偉迦在中國的獲批是至關(guān)重要的里程碑。在臨床研究中，艾加莫德已經(jīng)證實了其在起效時間、療效、安全性等方面的突出特點，能夠幫助患者改善肌肉力量和生活質(zhì)量。相信該藥有望進一步改變國內(nèi)gMG患者的治療格局。”

作為近年來全球關(guān)注的熱點，F(xiàn)cRn拮抗劑作用機制獨特，能特定高效靶向清除IgG抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，被認為是治療抗體介導自身免疫性疾病極具潛力的一類藥物。全球首創(chuàng)的FcRn拮抗劑艾加莫德，是一款人IgG1抗體的Fc片段，能與FcRn高親和力結(jié)合，阻斷IgG的再循環(huán)，加速致病性自身抗體被溶酶體降解，且不影響IgG之外的免疫球蛋白及白蛋白水平，從而治療由致病性IgG抗體介導的自身免疫性疾病，包括gMG、慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病(CIDP)和天皰瘡(PV)等。

相關(guān)藥企創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官杜瑩博士表示：“非常高興國家藥監(jiān)局批準了衛(wèi)偉迦靜脈注射的上市申請。這一重要的里程碑使得我們能夠為不幸罹患gMG這種復雜且難以控制的自身免疫性疾病患者提供創(chuàng)新的治療選擇。我們感謝國家藥監(jiān)局對衛(wèi)偉迦的全面審評，就其差異化的特點及國內(nèi)巨大的未滿足臨床需求給予認可。除了gMG，我們也正在和合作伙伴argenx共同推進其他三項注冊性臨床研究，探索艾加莫德作為創(chuàng)新治療選擇在其他免疫球蛋白G(IgG)介導的自身免疫性疾病中的應用。我們也期待未來在更多潛在適應證中開展探索研究。”

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編輯：陳靜

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